一、前言
药物暴露-效应关系（Exposure-Response Relationship）研究旨在评估药物在不同剂量下的暴露量和效应之间的定量关系。暴露-效应关系是支持新药有效性和安全性评估的核心证据之一，对于选择与优化用法用量（包括剂量、频次、周期等）、确定不同生理、病理、遗传背景等患者给药方案等均具有十分重要的意义。
为指导新药研发中科学合理地开展暴露-效应关系研究，制定本指导原则。本指导原则重点阐述药物暴露量与效应之间定量关系，适用于采用暴露-效应关系研究数据支持研发和监管决策的药品。本指导原则仅代表药品监管部门当前的观点和认识。随着科学研究的进展，本指导原则中的相关内容将不断完善与更新。
二、适用范围
本指导原则适用于为支持药品研发和监管决策而开展的药物暴露-效应关系研究。其应用贯穿药物研发全生命周期，包括从非临床到临床以及上市后的各个阶段。
本指导原则重点阐述药物暴露量与效应之间定量关系的研究，旨在为该类研究的规划、实施和评估提供指导。